124138 - Módulo 04. Ferramentas de edição gênica |
Período da turma: | 07/04/2025 a 14/04/2025
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Descrição: | Este bloco de aulas oferecerá uma visão abrangente da evolução das ferramentas de edição gênica ao longo do tempo. Iniciando com as primeiras abordagens, como Zinc Finger e TALENTs, exploraremos a linha do tempo do desenvolvimento dessas tecnologias até alcançar a revolucionária tecnologia CRISPR. Serão discutidos os princípios fundamentais por trás de cada ferramenta, suas aplicações específicas e avanços notáveis. Além disso, a aula abordará casos emblemáticos de aplicação prática dessas ferramentas na manipulação precisa de material genético, fornecendo percepções valiosas sobre o impacto da edição gênica na pesquisa, na biotecnologia e no tratamento de doenças genéticas. Ao final dessa aula, o aluno deverá ser capaz correlacionar a importância dos estudos sobre a molécula de DNA e os mecanismos moleculares utilizados para o seu reparo para o desenvolvimento de tecnologias para edição gênica. Além disso, os participantes deverão ser capazes de caracterizar cada uma das principais ferramentas abordadas nessa aula e distinguir os prós e contras do uso de cada uma delas para fins biotecnológicos e terapêuticos.
Bibliografia sugerida: 1. Castro, N.G. et al. (2021). Comparison of the Feasibility, Efficiency, and Safety of Genome Editing Technologies. Int. J. Mol. Sci. 2. J. Keith Joung & J. Keith Joung. (2011). Programmable genome editing tools and their regulation for efficient genome engineer. Cell. 147(4): 13-30. 3. Chou, S.-T. et al. (2012). Zinc finger nucleases: Tailor-made for gene therapy. Drugs Future 37, 183. 4. Mussolino, C.; et al. (2014) TALENs facilitate targeted genome editing in human cells with high specificity and low cytotoxicity. Nucleic Acids Res 42, 6762–6773. 5. Ousterout, D.G. & Gersbach, C.A. (2016). The development of TALE nucleases for biotechnology. In TALENs; Springer: New York, NY, USA, Volume 1338, pp. 27–42. 6. Sebastiano, V. et al. In situ genetic correction of the sickle cell anemia mutation in human induced pluripotent stem cells using engineered zinc finger nucleases. Stem Cells 2011, 29, 1717–1726. 7. Sun, N. & Zhao, H. Seamless correction of the sickle cell disease mutation of the HBB gene in human induced pluripotent stem cells using TALENs. Biotechnol. Bioeng. 2014, 111, 1048–1053. 8. Jinek, M., et al. (2012). A programmable dual-RNA–guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science, 337(6096), 816-821. 9. Cong, L., et al. (2013). Multiplex genome engineering using CRISPR/Cas systems. Science, 339(6121), 819-823. 10. Hoy, S.M. (2024). Exagamglogene Autotemcel: First Approval. Mol. Diagn. Ther. s40291-024-00696-z. |
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Carga Horária: |
8 horas |
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Tipo: | Obrigatória | ||||
Vagas oferecidas: | 200 | ||||
Ministrantes: |
Katiuchia Uzzun Sales |
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