Atividade

124140 - Módulo 06. CRISPR e o tratamento de doenças genéticas

Período da turma: 05/05/2025 a 12/05/2025

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Descrição: Neste bloco de aulas serão abordados os princípios fundamentais da terapia gênica utilizando CRISPR, destacando os avanços significativos na correção de mutações genéticas associadas a diversas condições hereditárias. Serão discutidos alguns estudos pré-clínicos relevantes que fundamentaram a aprovação da primeira terapia gênica utilizando CRISPR por agências reguladoras internacionais em 2023. Também será apresentado um panorama geral dos estudos clínicos em fases mais avançadas que demonstram o potencial terapêutico do CRISPR em corrigir e modular genes, bem como os desafios éticos e práticos envolvidos nesse processo inovador. Ao final dessa aula, os alunos deverão apresentar uma compreensão aprofundada sobre como o CRISPR está transformando a abordagem terapêutica de doenças genéticas até então incuráveis.
Bibliografia sugerida:
1. Nishit, R. et al. (2019). CRISPR/Cas9: a new era of genome editing in the field of gene therapy. Gene Therapy. 2019 Aug; 26(7-8): 349-356.
2. Smith, J. et al. (2021) CRISPR-Based Therapies for Hereditary Disorders: A Review of the Latest Developments and Applications. Journal: Human Gene Therapy. 32 (21-22): 1245-1262.
3. Mingyao, Li. et al. (2011). In vivo genome editing restores haemostasis in a mouse model of haemophilia. Nature. 475(7355):217-21.
4. Mendell, J.R. & Rodino-Klapac, L.R. (2016). Duchenne muscular dystrophy: CRISPR/Cas9 treatment. Cell Research. 26, 513-514.
5. Chen, Y. et al. (2021). Genome editing using CRISPR/Cas9 to treat hereditary haematological disorders. Gene Therapy. 29 (207-216).
6. Hoy, S.M. (2024). Exagamglogene Autotemcel: First Approval. Mol. Diagn. Ther. s40291-024-00696-z.
7. Abdelnour, S.A. et al. (2021). The potential of CRISPR/Cas9 Gene Editing as a Treatment Strategy for Inherited Diseases. Front. Cell Dev. Biol. Dec 15;9:699597.

Carga Horária:

8 horas
Tipo: Obrigatória
Vagas oferecidas: 200
 
Ministrantes: Geraldo Aleixo da Silva Passos Junior
Nerry Tatiana Cecilio


 
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