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Atividade
| 124143 - Módulo 09. Terapia gênica in vivo: Administração, segurança e alternativas para o tratamento dos pacientes |
| Período da turma: | 02/06/2025 a 09/06/2025
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| Descrição: | Neste bloco de aulas serão discutidas as principais limitações do uso terapias gênicas em humanos. Abordaremos os seguintes temas (I) eficiência da entrega de material genético às células-alvo no organismo humano, (II) resposta imunológica adversa ao material genético/vetores introduzidos, (III) duração dos efeitos terapêuticos e necessidade de re-administração, (IV) seleção adequada de alvos e complexidade das doenças, (V) riscos oncogênicos, (VI) desenvolvimento de vetores, (VII) aspectos éticos e sociais, (VIII) custo e acessibilidade e (IX) experiência limitada. Ao final da aula os alunos deverão ser capazes de debater sobre essas limitações e propor soluções e alternativas para a resolução desses desafios.
Bibliografia sugerida: 1. Uddin, F. et al. (2020). CRISPR gene therapy: applications, limitations and implications for the future. Front. Oncol. 10 (1387). 2. Rasul, M. F. et al (2022). Strategies to overcome the main challenges of the use of CRISPR/Cas9 as a replacement for cancer therapy. 21 (64). 3. Nahmad, A.D., et al. (2022). Frequent aneuploidy in primary human T cells after CRISPR–Cas9 cleavage. Nature Biotechnology 40 (1807–1813). 4. Brokowski, C. & Adlij, M. (2019). CRISPR ethics: moral considerations for applications of a powerful tool. J. Mol. Biol. 431(1) 88-101. 5. Cornetta, K. et al. (2022). Gene therapy access: Global challenges, opportunities, and views from Brazil, South Africa, and India. Mol. Ther. 30(6) 2122-2129. 6. Gene therapies should be for all. (2021). Nat. Med. 27, 1311. |
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| Carga Horária: |
8 horas |
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| Tipo: | Obrigatória | ||||
| Vagas oferecidas: | 200 | ||||
| Ministrantes: |
Renato Luiz Guerino Cunha |
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