Oferecer ao aluno noções sobre o planejamento, delineamento e análise de dados de pesquisas clínicas, com ênfase aos métodos estatísticos.
1. Preliminares 1.1. Definição de ensaio clínico. 1.2. Estudos que não são ensaios clínicos: caso-controle, corte transversal, coorte. 1.3. Vantagens dos ensaios clínicos sobre os outros tipos de estudo. Níveis de evidência. 1.4. Desenvolvimento histórico dos ensaios clínicos. 1.5. Etapas de um ensaio clínico: definição dos objetivos e hipóteses, desenho do experimento, condução do ensaio clínico, análise dos dados, conclusão e apresentação dos dados. 2. Tipos de ensaios clínicos 2.1. Estudos controlados e não controlados, controles, placebos, efeito placebo. 2.2. Estudos aleatorizados e não aleatorizados, importância e estratégias para aleatorização. 2.3. Estudos cegos e duplo-cegos. Estudos "triplo-cegos". 2.4. Efetividade e ensaios de gerenciamento. 2.5. Eficácia e ensaios explanatórios. 2.6. Ensaio clínico aberto: possíveis definições. 2.7. Ensaio clínico cruzado (cross-over trial). 3. Processo de desenvolvimento de novos medicamentos 3.1. Estudos pré-clínicos, análise do metabolismo e da toxicidade do medicamento em animais. 3.2. Estudos clínicos - fase I, toxicidade e segurança do medicamento. 3.3. Estudos clínicos - fase II, eficácia e segurança do medicamento. 3.4. Estudos clínicos - fase III, comprovação da eficácia do medicamento. 3.5. Estudos clínicos - fase IV, pós-comercialização. 4. Questões éticas 4.1. Riscos e benefícios do tratamento experimental. 4.2. Consentimento esclarecido do participante. 4.3. Ética e estatística, escolha adequada da metodologia de análise, tamanhos amostrais. 5. Análise estatística de dados de ensaios clínicos 5.1. Questões sobre tamanho amostral: determinação, tamanhos inadequados, evidências. 5.2. Descrição dos dados. 5.3. Testes de significância: vantagens e limitações. 5.4. Estimação e intervalos de confiança. 5.5. Análise multivariada de dados longitudinais. 5.5. Modelos de regressão: logística e linear. Vantagens e limitações. 5.6. Análise de sobrevivência: curva de sobrevivência, Kaplan-Meier, modelo de riscos proporcionais de Cox. 5.7. Modelos de efeitos aleatórios. 5.8. Modelos Bayesianos, simulação, Monte Carlo em Cadeia de Markov. 5.9. Meta-análise.
Pocock SJ. Clinical trials: a practical approach. Chichester: John Wiley & Sons, 1983. Meinert CL, Tonascia S. Clinical trials: design, conduct and analysis. Oxford: Oxford University Press, 1986. Pagano M, Gauvreau K. Princípios de bioestatística. São Paulo: Pioneira Thomson Learning, 2004. Magalhães MN, Lima ACP. Noções de probabilidade e estatística. São Paulo: Editora da Universidade de São Paulo, 2004.